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消息 自闭症研究的最新发展。
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准备好或没有,两种用于自闭症边缘的药物更接近诊所

经过/ 2019年5月1日
从瓶的鼻喷射喷射在黑暗的背景
Power Puff:吸入血管加压素可能会改善自闭症儿童的社交技能。

Ralf Geithe / iStock

两种改变激素VasoPressin的活性的药物似乎改善了自闭症人民的社会沟通。调查结果来自今天发表的两项独立临床试验科学翻译医学12

结果是令人鼓舞的,但一些专家劝告谨慎促进用于评估药物的方法并非为此目的而设计。

血管加压素与之相关催产素一个激素思考社会粘合的激素。但是,VasoPressin与自闭症的联系远非简单:有证据表明含有太少了太多了患有条件的荷尔蒙。

两种药物还以相反的方式靶向血压素。其中一个人Balovaptan阻断了大脑中血管加压素的受体,并抑制了激素的活动。另一个是含有血管加压素的鼻腔喷雾剂。尽管他们反对的行动模式,但两种药物都似乎在自闭症中促进了社会功能;既没有严重的副作用。

调查结果值得注意,因为没有药物可以治疗自闭症的核心特征,Eric Hollander.,纽约阿尔伯特爱因斯坦医学院精神病学与行为科学教授,以及巴洛伐不顿试验的主要调查员。

“这两项研究提供了重要信息,即加压素或血管加压素和催产素系统在社交沟通中很重要,”他说。“影响这些系统的不同代理可能最终有助于对自闭症的新疗法有所帮助。”

仍然,这两个研究依赖于旨在衡量药物的有效性的调查问卷劳伦斯·苏莱格亚特兰大马库斯自闭症中心的临床试验主任。

“这两项研究表明,该机制值得进一步研究,”苏莱尔说。“但我认为我们希望注意不要过度解释结果。”

剂量效果

在Balovaptan审判中,由瑞士药品公司Roche领导,美国的26个站点的研究人员随机分配了223名男子,患有闭着药,每天服用一次药物12周。丸剂含有1.5,4或10毫克的巴洛伐克或安慰剂。

研究了Palovaptan的男子,没有比对社会响应量规模的护理人员问卷的控制更好,这是一项主要的结果措施。但是,那些基于Vineland Adaptive行为规模,次要措施的社会和沟通能力占据了两种最高剂量的人。这些男人对测量没有差异重复行为其他特征等焦虑或情绪。

Roche研究人员无法评论,但霍尔丹表示,这些结果很有希望。

“在多立体试验中表现出良好的回应率很难,您可以在那里拥有高安慰剂的反应和特定的特定效果,”霍兰德说。“但他们确实在这个社交沟通领域获得了一个很好的剂量相关的影响。”

试验结果促使美国食品和药物管理局给药'突破'状态2018年1月。研究人员在两项新的临床试验中测试了该药物:其中一项涉及美国的自闭症儿童,另一个包括欧洲,加拿大和美国的成年人。

嗅探测试

在血管加压素喷雾试验中,6至12岁的自闭症儿童的父母给他们的孩子每天两次鼻腔喷雾四周。在审判中的30个孩子中,17次获得血管加压素喷雾,其余的安慰剂闻到了安慰剂。

基于社会响应量规模,血管加压素群体的儿童在社交技能中显着改善,主要的结果措施。临床医生评分这些能力,父母评分焦虑,以及儿童的表现,两个社会认知测试中的两个测试也都指出了一个改进。因为一些啮齿动物所做的那样,没有患者的孩子都没有变得更加侵略3.

“多项独立评估表明,该药物比安慰剂更有效,”联合主导调查员说Karen Parker.加利福尼亚州斯坦福大学精神病学与行为科学副教授。

矛盾的是,治疗前的血液水平最高的血液水平倾向于表现出最大的效果,只有这些孩子在重复行为中有所改善。帕克不确定为什么,但也许剂量太低,因为她说,没有较少的血管加压素。

临床警告

一些专家,包括研究人员本身,谨慎,然而,结果是初步的,并且需要在更大的儿童中重复。

“一项小型研究的结果可能是欺骗性的,”苏格拉斯说。“当你在一项小型研究中有了这么多的结果措施时,有些事情可以在偶然的偶然上表现出统计学意义。”

其他人对两种具有相反行动模式的药物有疑问导致类似的效果。

“他们对瞄准血管加压素系统的方法非常不同,”说伊丽莎白吊床塔拉哈西佛罗里达州立大学的心理学和神经科学助理教授。“我们不确定肯定是如何工作。”

但是,专家票据,很难将试验与等不同的设计和参与者进行比较。

“自闭症是一种非常异质的疾病,”说Antonio Hardan.,斯坦福大学的精神病学和行为科学教授,他联合领导了鼻腔喷雾试验。“有自闭症可能有可能,看看与过多的加压素或太少有关的异常。”

Hardan and Parker正在测试新的100名患有自闭症儿童的新试验中的喷雾剂。

修正

这个故事的先前版本错误地将Eric Hollander识别为未连接到任何一个学习;他是巴洛伐不顿试验的主要调查员。


参考:
  1. 帕克克。等等。SCI。翻译。Med。11.,eaau7356(2019)抽象的
  2. Bolognani F.等等。SCI。翻译。Med。11.,Eaat7838(2019)抽象的
  3. Gobrogge K.L.等等。Proc。Natl。阿卡。SCI。美国106.,19144-19149(2009)PubMed.