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消息 自闭症研究的最新发展。

专家质疑自闭症干细胞试验的基本原理

经过 / 2019年7月25日
进入成本:参加自闭症的干细胞安全试验的参与者每只$ 7,200。

jacek sopotnicki / istock

高压室。膳食补充剂。特殊饮食。Dorinda Weeks的儿子亚伦(Aaron)尝试了所有这些。自从亚伦(Aaron)在4岁时被诊断出患有自闭症以来,几周就抵制了科学支持的药物和行为疗法,以支持替代方法。

亚伦有重复行为例如手工拍打,持续的胃肠道遇险,多动症和对食物的感觉敏感性。这些治疗方法都没有帮助。

2014年,亚伦(Aaron)9岁时,决定尝试一种更具侵入性的疗法。“我正处于生活中的某个时刻,我只需要为他做些事情,” Weeks回忆道。

她招募了亚伦(Aaron)参加了一家由巴拿马巴拿马城市城市干细胞研究所(Stem Cell Institute)领导的临床试验。在九个月内四次访问巴拿马,亚伦收到了从组织中收获的干细胞输注,这些干细胞衬有衬里的脐带。在美国,使用捐赠的脐带组织中的干细胞是非法的。据他的母亲说,该研究所的每次访问收取了1,800美元。

小型审判的调查结果于6月发表干细胞转化医学,建议这种类型的干细胞输注对自闭症儿童安全1。该试验招募了20名自闭症儿童,但不包括未接受干细胞的对照组,因此并非旨在评估治疗的有效性。这项研究表明,尽管如此,它还是暗示了运动技能和社交行为的微小改善。

“这项研究中观察到的趋势表明了潜在的治疗益处,”尼尔·里奥丹,干细胞研究所的创始人,在发送给光谱由发言人。

结果回应了杜克大学2017年一项研究的结果,该研究报告说,从储存的脐带中输入的干细胞输注脐带血安全

“当有多个小组报告类似结果时,它看起来更像是一种验证。”阿诺德·克里格斯坦(Arnold Kriegstein),加州大学旧金山大学神经病学教授。但是他警告说,这些发现仅与安全有关,并且没有研究对安慰剂进行了测试。他说,对于干细胞如何治疗自闭症,也没有令人信服的解释。

其他专家质疑使家庭付费参加此类审判的道德规范。

“即使是在研究的背景下,也不正确地向患者收取未经证实的干细胞注射。”Paul Knoepfler,加州大学戴维斯分校的细胞生物学和人类解剖学教授。“那些在研究中进行研究的人会从中受益,如果结果表现出某种方式,将受益。”

安慰剂问题

美国食品药品监督管理局已批准使用干细胞用于血液疾病,包括癌症,但不能用于自闭症。处理必须使用脐带血或骨髓中的干细胞。但是,在美国,未经联邦批准的培养干细胞进行治疗是非法的。干细胞研究所在其试验中使用了培养的细胞,这种做法是巴拿马合法的。

几周说,亚伦是完成审判的15名自闭症儿童之一。5个孩子辍学。儿童在每12天内四天接受四次干细胞输注,持续9个月。每次剂量需要五分钟才能进行管理。

孩子们报告了几种轻度疲劳,头痛和发烧的情况,他们的父母报告说,强迫性行为和抽动的情况较少。研究人员说,这种治疗似乎没有任何严重的副作用。

小组在试验前后给参与者的父母提供了两份问卷 - 自闭症治疗评估清单和儿童评分量表。父母说,八个孩子的得分在这些测试中得到了改善。研究人员没有报告其他七个的分数,也没有解释原因。

但是,父母和研究人员都知道参与者已经接受了治疗。自闭症孩子的父母尤其是容易受到安慰剂效果,说Jeremy Veenstra-Vanderweele,纽约哥伦比亚大学精神病学教授,没有参与审判。他说,当父母付费参加或侵入疗法时,安慰剂效果会放大,因为父母投入了治疗工作。

Riordan和他的同事在论文中没有提到家庭必须为输注付费。但是利尔丹告诉光谱该研究所指控父母的7,200美元是“在治疗之外支付费用。实际治疗免费提供。”Weeks说,审判,旅行和其他费用总计超过20,000美元。

进度的价格

成千上万的父母将希望寄托在自闭症的干细胞治疗上。例如,一个致力于该事业的Facebook团体有9,500多名成员,几名成员要求就是否去巴拿马旅行提供建议。里奥丹说,该研究所已经治疗了数百名自闭症儿童。

干细胞研究所(Stem Cell Institute)在其网站和Facebook组上托管视频,并展示包括演员梅尔·吉布森(Mel Gibson)在内的美国运动员和名人的照片,以宣传其产品。

Riordan是其他几家诊所的创始人,其中包括哥斯达黎加的一家政府关闭在2010年,在德克萨斯州索斯莱克(Southlake)的一人仍在运营。他还成立了一家位于德克萨斯州的公司艾丹产品销售营养补品。根据该公司的网站,补充剂可以改善流通,增强免疫系统或“刺激身体动员自己的干细胞的能力”。

该研究所为自闭症以外的其他疾病提供治疗,例如脑瘫和多发性硬化症。Riordan说,慈善家伯纳德·马库斯(Bernard Marcus)的基金会向杜克大学的审判捐赠了2600万美元,他访问了该研究所的慢性肺部疾病。

领导杜克大学研究的科学家没有回应多个置评请求,但是包括克里格斯坦在内的一些专家批评该审判的理由

到目前为止,唯一的证据表明像这样一项工作是轶事。例如,Weeks说,她很快注意到亚伦更具交流性,并且第一次能够集中精力足够长的时间来建造100件式的乐高积木。她说,即使该疗法没有科学的支持,她也“会再做一次。”


参考:
  1. Riordan N.H.等。干细胞反式。医学Epub印刷(2019年)PubMed
标签: 替代药物 ,,,, 自闭症 ,,,, 临床试验 ,,,, 干细胞 ,,,, 治疗