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消息 自闭症研究的最新进展。
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专家质疑干细胞试验治疗自闭症的合理性

通过/ 2019年7月25日
输入成本:一项用于治疗自闭症的干细胞安全试验的参与者每人支付了7200美元。

Jacek Sopotnicki / Istock

高压室。膳食补充剂。特殊饮食。Dorinda几周的儿子亚伦试过了所有人。自从亚伦被诊断出于4岁时被诊断出来,周有抵抗科学支持的药物和行为疗法,以支持替代方法。

亚伦有重复行为如手拍,持续的胃肠道窘迫,多动和感觉敏感性对食物。这些治疗没有任何帮助。

2014年,当亚伦为9时,几周决定尝试更多的侵入性治疗。“我在我生命中的一点,我只需要为[他]做点什么,”几周回忆起。

她让亚伦参加了一项临床试验,该试验由一家名为巴拿马巴拿马城干细胞研究所(Stem Cell Institute)的盈利性公司领导。在九个多月的巴拿马之行中,亚伦接受了来自捐赠脐带组织的干细胞注射;使用来自捐赠的脐带组织的干细胞在美国是非法的。据亚伦的母亲说,亚伦每次上门看病,该机构都要收取1800美元。

这项小型试验的结果于今年6月发表干细胞转化医学,表明这种类型的干细胞输注对自闭症的儿童是安全的1.该试验注册了20名自闭症儿童,但没有包括没有接受干细胞的对照组 - 因此尚未旨在评估治疗的效果。根据该研究,它介绍了机动技能和社会行为的少量改善。

“这项研究中观察到的趋势预示着潜在的治疗益处,”首席研究员尼尔赖尔登,干细胞研究所的创始人,在发送给的电子邮件中写道光谱由一个发言人。

结果回应了杜克大学2017年研究的研究,报道了从储存的脐带中取代干细胞的输注脐带血是安全的

“当报告类似的结果时,往往看起来更像是验证,”阿诺德克里吉斯坦他是加州大学旧金山分校的神经学教授。但是他警告说,这些发现仅仅是关于安全性的,而且两项研究都没有对治疗与安慰剂进行测试。他说,对于干细胞如何治疗自闭症也没有令人信服的解释。

其他专家质疑让家庭付费参加此类试验的伦理道德。

“对未经证实的干细胞注射收费是不对的,即使是在研究的背景下,”他说保罗Knoepfler他是加州大学戴维斯分校(University of California, Davis)细胞生物学和人体解剖学教授。“那些进行这项研究的人会从中获得经济利益,如果结果是这样的话,他们肯定会受益。”

安慰剂问题

美国食品和药物管理局已经批准干细胞用于治疗血液疾病,包括癌症,但不用于自闭症。治疗必须使用来自脐带血或骨髓的干细胞。然而,在美国,未经联邦政府批准培养干细胞用于治疗是非法的。干细胞研究所在试验中使用了培养细胞,这种做法在巴拿马是合法的。

威克斯说,亚伦是完成试验的15名6到15岁的自闭症儿童之一;5个孩子辍学了。在九个月的时间里,孩子们每12周接受4天的干细胞注射;威克斯说,每次注射需要5分钟。

孩子们报告了几种轻度疲劳,头痛和发烧的情况,他们的父母报告了更少的强迫行为和抽搐的情况。研究人员说,治疗似乎并没有任何严重的副作用。

研究小组在试验前和试验后分别给了参与者的父母两份问卷——自闭症治疗评估清单和儿童评定量表。据这些家长说,其中8个孩子在这些测试中的分数有所提高;研究人员没有报告其他七项测试的得分,也没有解释原因。

然而,父母和研究人员都意识到参与者已收到治疗。特别是自闭症儿童的父母特别易受安慰剂效应影响说,杰里米Veenstra-VanderWeele他是纽约哥伦比亚大学的精神病学教授,并没有参与这项试验。他说,当父母付费参与或治疗是侵入性的时,安慰剂效应会被放大,因为父母在让治疗起作用方面投入了资金。

赖尔登和他的同事没有在论文中提到这些家庭必须为注射付费。但赖尔登告诉光谱该研究所指控的父母的7,200美元是“在待遇之外支付费用。实际治疗是免费提供的。“周表示,审判,旅行和其他费用总额超过20,000美元。

进步的价格

成千上万的父母把他们的希望寄托在干细胞治疗孤独症上。比如,Facebook上一个致力于这项事业的群组有9500多名成员,有几名成员询问是否去巴拿马旅行的建议。Riordan说,该研究所已经治疗了数百名自闭症儿童。

Stem Cell Institute,在其网站和Facebook组,主机视频,并显示来自美国运动员和名人的图片,包括Actor Mel Gibson,以推广其产品。

Riordan是其他几个诊所的创始人,包括哥斯达黎加的一个shutdown by政府2010年和德克萨斯州南方人的一个仍然是运作的。他还推出了一家德克萨斯州的公司艾丹产品该公司销售营养补充剂。根据该公司的网站,这种补充剂可以改善血液循环,增强免疫系统,或“刺激身体调动自身干细胞的能力”。

该研究所为自闭症以外的病症提供治疗,例如脑瘫和多发性硬化症。Riordan说,伯纳德马库斯队捐赠了2600万美元的慈善家,其基金会捐赠了2600万美元的公爵审判,参观了慢性肺病的治疗研究所。

领导杜克大学研究的科学家们没有回复多次置评请求,但包括克里斯坦在内的一些专家已经回复了批评了那次试验的基本原理

到目前为止,唯一的证据表明这样的处理是有效的轶事。威克斯说,比如,她很快就注意到亚伦变得更健谈了,而且这是她第一次能够集中精力做100块的乐高积木。她说,尽管这种疗法没有科学依据,但她“会从头再来一次”。


参考:
  1. Riordan N.H.et al。干细胞反式。地中海。EPUB在印刷品之前(2019)PubMed
标签: 替代医学 自闭症 临床试验 干细胞 治疗